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Lundi 7 janvier 2013

 

ALCAPTONURIE : ETUDE CLINIQUE A LIVERPOOL (SONIA1*)

 

Chers amis de l’ALCAP,

 

Comme nous vous l’avons annoncé dans notre courrier du 15 mai dernier, le Consortium Européen** dont fait partie notre association, a gagné un Appel d’Offres de la Commission Européenne pour réaliser une étude clinique de l’Alcaptonurie-Ochronose.

 

Les objectifs de cette étude(qui va s’étaler sur 5 ans et demi) concernent essentiellement la Nitisinone. Pour vous les remémorer, veuillez SVP vous reporter à notre lettre du 15 mai (copie mise à jour le 4 janvier 2013,  ci-jointe).

 

La plupart d’entre vous le savent déjà : la Nitisinone est un médicament, actuellement autorisé pour une autre maladie très rare apparentée à l’Alcaptonurie (la Tyrosinémie de Type 1). Mais il doit encore être approuvé pour son utilisation dans le traitement de l'Alcaptonurie.

 

La recherche a montré que ce médicament pourrait être le premier traitement efficace pour les personnes atteintes d’Alcaptonurie.

En effet :

· d’une part des essais en laboratoire ont montré que la Nitisinone pourrait arrêter la progression de la pathologie,

· d’autre part, la recherche clinique faite aux États-Unis a montré que la Nitisinone réduit l'Acide HomoGentisique (AHG, la molécule qui provoque les dommages) jusqu'à 95%.

 

Le contrat entre le Consortium et la Commission Européenne a été négocié et signé en novembre. L’étude peut donc maintenant débuter, ainsi NECKER et L’ALCAP vontpouvoir y prendre part en 2013.

 

Cette étude est partagée en deux parties :

 

· SONIA 1 : elle durera seulement quatre semaines et vise à déterminer la dose la plus efficace de Nitisinone dans la réduction des niveaux d’AHG.  Elle est dirigée etsera réalisée au CHU de Liverpool,au printemps 2013 (entre mars et mai).

 

· SONIA 2 : débutera à l’automne et se déroulera simultanément dans trois centres : Liverpool, Paris et Piestany (Slovaquie).  A Paris, elle sera dirigée par l’hôpital Necker et sera réalisée conjointement à Necker et Cochin.Elledurera quatre ans et permettra d'évaluer l'adéquation à long terme du médicament pour son utilisation chez les patients alcaptonuriques.

 

Sans SONIA 1, SONIA 2 ne peut pas aller de l'avant, puisque c’est la première étude qui va permettre de déterminer exactement la dose à utiliser.

 

Nous recherchons,dès maintenant,des patients qui accepteraient de participer à SONIA 1.

 

 

 

SONIA 1ayant lieu à l'Hôpital Royal Universitaire de Liverpool au Royaume-Uni, les patients devront aller deux fois à cet hôpital : l’un au début de l'essai de quatre semaines et le second à la fin. Tous les autres tests ou contrôles qui sont à effectuer lors de SONIA 1 peuvent être fait localement, là où les patients résident, si nécessaire.

 

Les patients qui participeront à SONIA 1 seront séparés, au hasard, en cinq groupes. Chaque groupe recevra des doses différentes de Nitisinone. Leurs résultats seront ensuite comparés afin de déterminer la dose qui diminue le plus le niveau de l'Acide HomoGentisique. C'est la dose qui sera ensuite utilisée dans l’étude à plus long terme, SONIA 2, qui commencera par la suite.

 

À noter que pour pouvoir participer à ces deux études, il faut être âgé d’au minimum 18 ans (il n’y a pas de limite supérieure).

 

Tous les frais de voyage (locaux,ainsi qu’entre la France et la Grande Bretagne), l'hébergement, les dépenses et tous les tests médicaux pour cette étude seront couverts. Nous avons reçu un financement de la Commission Européenne à cet effet. Des interprètes seront également disponibles pour les patients non-anglophones.

Il n’y a pas d’âge limite, mais les patients doivent être âgés de plus de 18 ans.

 

Bien sûr, les patients ayant participé à SONIA 1 au printemps pourront aussi participer à SONIA 2 en automne (des informations  sur le déroulement de SONIA 2 vous seront fournies en début de l’année 2013).

 

Toutes ces études cliniques n’ont d’autre but que d’aider les patients atteints d’Alcaptonurie : la Nitisinone pouvant être le traitement qu'ils ont tant attendu.

 

Si vous êtes intéressé pour participer à SONIA 1, qui est un test court (de 4 semaines) ou si vous souhaitez de plus amples renseignements, veuillez SVP nous en faire part rapidement.

Nous sommes à votre disposition pour répondre à toute question que vous souhaiteriez poser (par e-mail, téléphone ou courrier postal).

 

Cordialement,

Pr. Pascale de Lonlay	Serge Sireau
MaMEA NECKER	ALCAP

 

* SONIA est l’abréviation de « SuitabilityOf Nitisinone In Alkaptonuria » ce qui pourrait être traduit par : aptitude, capacité de la Nitisinone pour guérir l’Alcaptonurie.

 

** Le nom du Consortium est « DevelopAKUre ». « Developa Cure » en Anglais signifie : développer, trouver la guérison.